Ωστόσο, η χημειοθεραπεία - σε συνδυασμό ή όχι με ακτινοθεραπεία - είναι πολλές φορές απαραίτητη προκειμένου να οδηγηθεί ο ασθενής στην ίαση, είτε προκειμένου να αντιμετωπιστεί κάποια υποτροπή ή υπολειμματική νόσος. Οι βασικές κατηγορίες αντινεοπλασματικής αγωγής είναι: α) κυτταροτοξική χημειοθεραπεία, β) στοχευμένη θεραπεία, γ) ανοσοθεραπεία δ) συμπτωματική θεραπεία και ε) συνδυασμούς των ανωτέρω.

Τα συμβατικά χημειοθεραπευτικά φάρμακα είναι αλκυλιούντες παράγοντες, αντιμεταβολίτες, αναστολείς επιδιορθωτικών ενζύμων του DNA, επαγωγείς θραυσμάτων του DNA, επαγωγείς κυτταρικού θανάτου και αναστολείς της μιτωτικής ατράκτου. Η στοχευμένη θεραπεία περιλαμβάνει φάρμακα όπως μονοκλωνικά αντισώματα κυτταρικής επιφανείας, μονοκλωνικά αντισώματα ενδοκυττάριων στόχων, αναστολείς της μεταγωγής του σήματος, αναστολείς του πρωτεασώματος, ενεργοποιητές της απόπτωσης, τροποποιητές επιγενετικών μηνυμάτων, αναστολείς της αγγειογένεσης και ανοσοτροποποιητικά μόρια. Η σύγχρονη ανοσοθεραπεία περιλαμβάνει κυρίως τη χρήση αντισωμάτων που αναστέλλουν την αλληλεπίδραση του παράγοντα PD-L1 (programmed death ligand-1), που παράγεται από τα καρκινικά κύτταρα, με τον αντίστοιχο υποδοχέα PD-1 (programmed death-1), ο οποίος βρίσκεται στην επιφάνεια των Τ λεμφοκυττάρων και ευθύνεται για την καταστολή της ανοσολογικής αντίδρασης έναντι του όγκου.

Βασικό πρόβλημα των αντινεοπλασματικών θεραπειών είναι οι ανεπιθύμητες ενέργειες που προκαλούν. Ναυτία, έμετος, μυελοτοξικότητα, ουδετεροπενικός πυρετός, καρδιοτοξικότητα, ωτοτοξικότητα και νεφροτοξικότητα αποτελούν μερικά από τα συχνότερα ενοχλήματα των χημειοθεραπευόμενων ασθενών. Αυτές οι ανεπιθύμητες ενέργειες είναι δυνατόν να οδηγήσουν σε αναβολή της θεραπείας και σε περιπτώσεις οξέων εκδηλώσεων ακόμη και σε διακοπή της.